鄭州源創(chuàng)基因科技有限公司成立于2016年，由哥倫比亞大學(xué)博士后趙輝，歸國(guó)創(chuàng)辦的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)。擁有97項(xiàng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)及實(shí)用技術(shù)，業(yè)務(wù)遍布上海、重慶、深圳、北京等城市，總部在鄭州航空港區(qū)。
引言：
在人類歷史上，有許多偉大的人物即使面對(duì)生命的嚴(yán)酷挑戰(zhàn)，也展現(xiàn)出驚人的毅力和勇氣。其中，著名物理學(xué)家斯蒂芬·霍金就是一個(gè)令人敬仰的例子。霍金因患“漸凍癥”（正式名稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥，ALS），身體逐漸失去運(yùn)動(dòng)能力，但他卻以驚人的意志力和卓越的智慧，在物理學(xué)領(lǐng)域取得了舉世矚目的成就，他的故事也讓我們對(duì)漸凍癥這一疾病有了更深的關(guān)注。如今，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的發(fā)展，干細(xì)胞療法為漸凍癥患者帶來(lái)了新的希望。
什么是漸凍癥？為什么會(huì)患漸凍癥？
漸凍癥是一種罕見(jiàn)且致命的神經(jīng)退行性疾病，主要影響運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，導(dǎo)致肌肉逐漸萎縮和無(wú)力。患者的身體仿佛被逐漸凍結(jié)，最終因呼吸肌無(wú)力而致命。
漸凍癥的病因至今尚未完全明確，但研究表明，約20%的病例與遺傳及基因缺陷有關(guān)，而環(huán)境因素如重金屬鋁中毒等也可能對(duì)疾病的發(fā)生起到一定作用。由于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元逐漸衰老死亡，患者的肌肉骨骼雖然健康，卻失去了活動(dòng)能力，最終導(dǎo)致全身癱瘓。
干細(xì)胞療法為漸凍癥提供了新途徑
面對(duì)漸凍癥這一頑疾，傳統(tǒng)治療手段往往只能緩解癥狀，無(wú)法根治。然而，干細(xì)胞療法的出現(xiàn)為漸凍癥患者帶來(lái)了新的曙光。干細(xì)胞因其具有強(qiáng)大的再生、替代、修復(fù)和分化能力，被生命科學(xué)界寄予厚望。通過(guò)干細(xì)胞療法，有望替代損傷的神經(jīng)元，促進(jìn)神經(jīng)元的生長(zhǎng)和修復(fù)，從而改善患者的癥狀，甚至延長(zhǎng)生存期。
干細(xì)胞的作用機(jī)制
替代損傷的神經(jīng)元：干細(xì)胞能夠自我更新并分化為多種細(xì)胞類型，包括受損的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。通過(guò)移植干細(xì)胞至患者體內(nèi)，可以補(bǔ)充缺失的神經(jīng)元，改善神經(jīng)傳導(dǎo)功能。
分泌生長(zhǎng)因子：干細(xì)胞能夠分泌多種生長(zhǎng)因子和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子，這些因子對(duì)神經(jīng)元的生長(zhǎng)和修復(fù)至關(guān)重要。它們可以促進(jìn)神經(jīng)元的再生，減輕神經(jīng)元的損傷。
調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)：干細(xì)胞還具有免疫調(diào)節(jié)功能，能夠降低患者體內(nèi)的炎癥反應(yīng)，減少神經(jīng)元的進(jìn)一步損傷。
促進(jìn)肌肉修復(fù)：干細(xì)胞還可以分化為肌肉細(xì)胞，促進(jìn)肌肉的生長(zhǎng)和修復(fù)，改善患者的肌肉無(wú)力癥狀。
研究實(shí)例
2022年9月5日，美國(guó)西達(dá)賽奈醫(yī)學(xué)中心的Clive Svendsen等人在《Nature Medicine》發(fā)表了一項(xiàng)研究，開(kāi)發(fā)了一種聯(lián)合干細(xì)胞治療和基因治療的漸凍癥新療法。這項(xiàng)療法使用神經(jīng)祖細(xì)胞來(lái)表達(dá)保護(hù)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的蛋白——膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（GDNF），解決了GDNF蛋白無(wú)法穿過(guò)血腦屏障的問(wèn)題。研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了首次人體臨床試驗(yàn)，結(jié)果顯示這種新療法對(duì)漸凍癥患者是安全的，并且一次治療后，這些神經(jīng)祖細(xì)胞能夠在患者脊髓中超過(guò)3年時(shí)間里分化為星形膠質(zhì)細(xì)胞并表達(dá)GDNF蛋白。
總結(jié)
漸凍癥作為一種難以攻克的神經(jīng)退行性疾病，長(zhǎng)期以來(lái)給患者及其家庭帶來(lái)了巨大的痛苦。然而，隨著干細(xì)胞療法的不斷發(fā)展，我們有望在這一領(lǐng)域取得突破性的進(jìn)展，在科學(xué)家和患者的共同努力下，終將找到解鎖漸凍癥秘密的鑰匙，讓生命重新煥發(fā)活力，為漸凍癥患者帶來(lái)更多的關(guān)愛(ài)和希望。
編輯：趙玫
審核：周顯俊
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